财迅通4月16日消息，在生物医药技术的飞速发展中，细胞与基因治疗（CGT）作为前沿领域，自20世纪70年代基因治疗概念被提出以来，已逐渐从理论走向实践。然而，在从基础研究向临床应用与商业化迈进的过程中，该领域仍面临重重挑战。近日，上海张江成功举办了“2025NextCGT细胞与基因治疗临床专题会”，汇聚了药企、科研机构、临床研究单位及投资界的众多专家，共同探讨CGT的未来发展路径。
会议中，复旦大学附属肿瘤医院大内科主任王红霞教授发表了《抗肿瘤新药研发的未来之路》的主题演讲。她指出，当前抗肿瘤药物研发领域面临靶点同质化等关键问题，这已成为制约行业发展的瓶颈。为了突破这一限制，王教授强调应基于干性复发转移及耐药PDT多器官模型，寻找新的潜在靶点和新抗原，同时加强产学研合作，加速转化研究，推动CGT药物更快地从实验室进入临床应用。
泰格医药副总裁、观合医药CEO&创始人徐颐在《实验室如何高效助推CGT药物转化》的演讲中，详细介绍了CGT中心实验室在CGT生物标志物研发中的核心价值。他提到，中心实验室业务广泛，包括人群分层检测、替代终点探索、药代动力学研究以及安全性评估等多个方面。同时，实验室还致力于确保数据的科学性，实现项目运营与全球监管的有机结合。此外，徐颐还透露，实验室正在探索AI算法和数据整合的应用，以期在未来能够更精准地预测患者复发风险，为CGT药物的精准研发和商业化提供全方位支持。
针对CGT药物临床试验设计的挑战，泰格医药科学事务部总监王峻梅在演讲中提出了应对策略。她指出，CGT药物研发面临技术复杂、产能受限、制备周期长及成本高昂等问题。为此，她建议探索同一细胞产品针对多种自身免疫性疾病适应症的开发路径，并精准筛选适合CGT疗法的疾病类型和目标患者群体。同时，为提高临床研究效率，王峻梅强调应引入替代性评估方法，重点关注反映临床改善的关键指标，以加速CGT技术的推广与普及。
在质量管理方面，优卡迪生物副总经理兼质量负责人汪伟在《细胞药物质量管理挑战与未来发展》的演讲中强调，细胞药物的质量检测与传统药物存在显著差异。他指出，细胞药物需要动态监测活性、纯度及功能等指标，并平衡个体化与规模化的矛盾。为确保产品质量，汪伟提出应构建灵活的质量体系，优化工艺和包装，提升产品稳定性和安全性，同时完善监控机制与应急方案。
理论与实践的结合是推动CGT领域发展的关键。泰格医药CGTTA负责人及高级项目总监应晓薇在《CGT领域项目临床研究中运营策略方法实操分享》的演讲中分享了实际操作经验。她建议，在项目开展前选定好PI单位，并同步进行伦理前置工作以缩短项目周期。在临床方案构思上，应晓薇推荐采用I/II期融合方案，并开展II期有条件批准开发策略和设计延长期研究计划，以提高效率、降低成本并增加衔接性。
会议的高潮部分在于两场圆桌讨论。第一场聚焦于国际合作中的挑战，专家们指出不同国家和地区的法规差异、文化背景及临床试验标准不一致等问题给全球多中心临床试验带来了困难。但通过加强国际沟通协作、建立统一标准与流程、实现资源共享与优势互补，有望推动CGT领域全球多中心临床试验的顺利开展。第二场讨论则围绕CGT的商业化展开，专家们分析了当前的资本环境，并提出了挖掘潜在市场需求的方向和策略，为企业在资本寒冬中实现可持续发展提供了宝贵建议。
自2017年两款CAR-T药物成功上市以来，CGT疗法已揭开新的篇章。目前，已获批及申请上市的CGT产品主要集中在基因疗法、细胞疗法和组织疗法等领域。在激烈的竞争环境中，中国凭借强大实力已稳固占据全球第二大CGT管线国的地位。展望未来，随着技术的不断革新和政策的持续扶持，CGT治疗有望在更多疾病治疗中展现独特价值，释放出更大的市场潜力。泰格医药作为CGT治疗领域的佼佼者，将继续汇聚专业人才，为细胞和基因治疗创新疗法提供一体化、专业化服务，助力更多优质创新疗法获批上市，惠及广大患者